下面，咱们咱们一同回忆曩昔一年国内外细胞药物研制范畴的严重开展，要点介绍干细胞研讨的每个方面，并评论干细胞技能的工业化远景。

在干细胞药物方面，欧盟和美国出现两种天壤之别的格式。继2018年同意Alofisel（异体脂肪间充质干细胞，用于克罗恩病并发肛瘘的医治）后，本年欧盟又同意一款干细胞药物——蓝鸟的Zynteglo（基因修饰自体造血干细胞，用于地中海贫血的医治）。

而FDA迄今并未同意任何一款干细胞药物，除了脐带血干细胞，后者在许多国家并不需求同意。虽然Mesoblast公司早在2018年头就宣告remestemcel-L在美国的III期临床试验取得成功，惋惜的是，通过2年的等候，咱们并未能在本年见证该产品获批上市。

笔者信任FDA关于干细胞药物的审评标准。假如FDA同意某个干细胞药物，阐明这个产品在效果、安全性、临床急需性等方面契合新药的标准，而不是出于科学之外的其他要素，去争所谓的榜首。

1、CDE干细胞药物受理状况

2018年，CDE共受理36个细胞医治产品：其间 1个为人肌母细胞，5个为间充质干/祖细胞。而2019年，获准临床试验的细胞产品总数为13个：其间1个为肺基底层上皮细胞（即REGEND001细胞自体回输制剂），5个是间充质干/祖细胞（包含1个自体脂肪间充质祖细胞）。非免疫细胞（主要是干细胞）受理的数量仍是6个，和上一年相等，但在一切受理的细胞产品中的份额大幅添加，本年基本上和免疫细胞（主要是CAR-T）相等。

我国干细胞药物申报受理开展

审评开展方面，除了最近受理的2个产品（铂生杰出公司的和九芝堂公司的）处于排队待审评的状况，其他产品已完结审评。其间，4个细胞产品取得临床默许，在完结审评的10个种类中份额为40%。这4个细胞产品来自3家公司，其间西比曼占有2席。西比曼申报的“异体人源脂肪间充质祖细胞注射液”也是国内首个取得临床默许的干细胞产品。

有必要留意一下的是，本年CDE还受理了一个进口的干细胞产品，来自Stemedica公司。虽然天士力集团上一年就和Mesoblast达到协作协议，取得两款干细胞产品在我国的开发权，适应症分别为末晚期充血性心力衰竭和急性ST段举高心肌梗死，但没有见这两个产品在国内的申报，估测还处于技能搬运阶段。

2、干细胞临床研讨开展

现在，我国干细胞开端走向按药品、技能管理的“类双轨制”路途。因而，谈及我国干细胞医治的临床开展，能够从干细胞临床研讨存案项目和干细胞新药临床试验两个视点动身。

截止2019年12月30日，全国已有118家研讨安排通过了干细胞临床研讨安排的存案，存案项目增至62个。其间，本年新增了4家存案安排，37个存案项目。估计下一年也是相同的趋势。值得一提的是，现在实施的是双存案制，就是说新增的干细胞临床研讨存案安排有必要带着存案项目一同申报。

本年，我国（一起也是全球规模）一个重要的干细胞临床研讨开展是我国科学家团队邓宏魁教授、陈虎教授（已故）、吴昊教授团队协作宣布在《新英格兰医学》上的“使用CRISPR基因修改的成体造血干细胞在患有艾滋病兼并急性淋巴细胞白血病患者中的长时间重建”。邓宏魁教授也凭仗此项工作当选天然十大科学人物。

在iPSC技能方面，继2014年初次展开iPSC医治视网膜黄斑变性临床试验以来，日本先后同意异体iPSC使用于心脏衰竭和帕金森的医治。2019年，大阪大学展开iPSC使用于角膜疾病的临床试验。别的，本年京都大学请求iPSC来历的软骨细胞医治受损的膝关节。

日本在iPSC临床使用方面正一步一个脚印的向前推进，在该范畴处于全球肯定的领先地位。惋惜的是，现在没有见iPSC有明显效果的报导，安全性方面处于可承受的状况，包含自体和异体iPSC。

别的，美国本年发动首例自体iPSC临床试验，针对干性年纪相关性黄斑变性(AMD)。国内方面，江苏的艾尔普再生医疗和温州医科大学的金子兵教授团队从事iPSC临床使用的研讨，适应症包含心衰和眼部疾病，现在没有见使用于患者的报导。

3、干细胞工业高质量开展总结

干细胞药物研制触及全工业链的各个环节，包含从道德检查、干细胞资源库到国家对相关研讨的扶持、职业标准的拟定等。本年国内在这些方面均有所建树。

《触及人的临床研讨道德检查委员会建造攻略（2019版）》包含了“干细胞临床研讨道德检查”，有助于标准国内的干细胞临床研讨。

2019年2月26日，我国首个针对胚胎干细胞的产品标准“《人胚胎干细胞》集体标准”在京发布；

2019年9月10日，国家干细胞资源库立异联盟建立大会在北京举行；

2019年11月28日，国家药监局审阅查验中心发布了《GMP附录——细胞医治产品》征求意见稿，对细胞医治产品的出产标准提出具体要求。

2019年“干细胞及转化研讨”严重专项中，共有22个项目取得中央财政经费赞助，总计超越3.67亿元。曩昔的3年中（2016-2018），累计98个项目取得赞助。而2020年的申报攻略也已发布，到时将有一批新的项目取得赞助。这些投入，都将推进国内干细胞根底及转化研讨的开展。

除了药物研制，干细胞范畴和其他技能范畴穿插越来越广泛，进一步拓展其使用远景。

在通用型CAR-T方向，干细胞技能可能会凭仗定向分解的特色，助力免疫细胞医治技能的异体化、标准化、大众化。例如Fate公司在研的FT500，一种来自iPSC衍生的同种异体NK细胞医治免疫疗法，现已获FDA同意IND。一起，他们正在开发的现货型、iPSC衍生的CAR-T产品。

在基因医治方向，包含根据基因修改的造血干细胞产品。例如蓝鸟公司的Zynteglo（基因修饰自体造血干细胞，用于地中海贫血的医治）。

和生物资料相结合，也是干细胞研讨的一个重要方向。包含以干细胞为种子的再生医学产品。比方取得国内临床试验默许的“人胎盘间充质干细胞凝胶制剂”。

干细胞药物研制不同于既往任何一种药物方法，在霸占技能难题（如定向分解和安排工程、给药方法、移植后体内存活、免疫排挤）的一起，和成熟技能结合起来，完成阶梯式开展，而不是毕其功于一役，寄希望于一次会集迸发。

上一年，干细胞范畴最大的学术造假是哈佛大学心脏干细胞造假。本年宣布在《Nature》的一项研讨标明医治心脏衰竭的“心脏干细胞”不再生心肌细胞，起作用的关键是急性免疫反响，算是这个的后续。

其实，干细胞范畴向来是造假的重灾区，其间原因包含干细胞的巨大使用远景、继续重视度等，使得一些科学家损失准则和底线，逼上梁山。既往的比如包含瑞典的Paolo Macchiarini、韩国的黄禹锡、日本的小保方晴子。最近的比如是比利时鲁汶大学干细胞研讨所所长Catherine Verfaillie，现在正在承受查询。咱们将拭目而待这件事的开展。

4、未来与展望

回忆全球干细胞临床研讨和药物研制的前史，可谓一路崎岖。即便今日取得一些前进，但并不代表现已迎来全面迸发的时间。和干细胞相似的是基因医治，也是好事多磨，最近迎来药物获批和企业投入（如罗氏高价收买Spark公司）的迸发期。即便如此，也并不代表基因医治已确认进入快速开展轨迹，还有许多技能难题需求霸占。

从职业的久远开展来看，从事根底和临床转化研讨是打造完好且健康干细胞工业链的仅有出路，而新药研制又是最具代表性的商业模式。干细胞药物研制取得渐渐的变多职业人员的认可，本钱和人才逐渐进入这个新式范畴。关于干细胞来说，需求处理的难题超越以往任何一种药物方法，任重而道远。

文章来历：干细胞者说

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